(19)国家知识产权局 (12)发明 专利申请 (10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请 号 202211247017.8 (22)申请日 2022.10.12 (71)申请人 水木未来 （北京） 科技有限公司 地址 100089 北京市海淀区西郊北洼路1区 195幢3层102 (72)发明人 张丰盈　张鹏　管峥　郭春龙　 (74)专利代理 机构 北京林达刘知识产权代理事 务所(普通 合伙) 11277 专利代理师 刘新宇　李茂家 (51)Int.Cl. A61K 31/519(2006.01) A61P 35/00(2006.01) A61P 35/02(2006.01) (54)发明名称 IKZF1、 IKZF3和BTK多 靶点调节剂的应用 (57)摘要 本发明属于药物化学领域， 涉及IKZF1、 IKZF3和BTK多靶点调节剂的应用。 具体而言， 涉 及IKZF3和BTK双靶 点调节剂的新用途， 即作为多 靶点调节剂来调节IKZF1、 IKZF3和BTK蛋白表达。 该多靶点调节剂如式(I)所示， 由其或者包含其 的药物组合物制备的药物不仅可用于预防和/或 治疗至少部分由IKZF1介导的疾病， 还可用于预 防和/或治疗至少部分由IKZF3和/或BTK介导的 疾病， 表现为可显著抑制IKZF1、 IKZF3和/或BTK 蛋白表达， 并且无血液毒性， 生物安全性高， 可用 于临床上治 疗多种恶性肿瘤。 权利要求书3页 说明书11页 附图1页 CN 115429804 A 2022.12.06 CN 115429804 A 1.式(I)化合物或其异构体、 前药、 代谢产物、 氘代物、 药学上可接受的盐或共晶或者包 含其的药物组合物在制备用于预防和/或治疗至少部分由IKZF1介导的疾病的药物中的用 途， 其中： n1、 n2和n3各自独立 地为0、 1、 2、 3或4； 若存在， 每一个R1、 R2和R3各自独立 地为氘或卤素； M为‑(CRxRy)n4‑， 其中： n4为1、 2或3； 每一个Rx和Ry各自独立地为氢、 氘、 卤素或C1‑3烷基， 所述C1‑3烷基任选地被一个或多个氘或卤素 取代。 2.根据权利要求1所述的用途， 其特 征在于， 所述式(I)化 合物中， n1为0、 1、 2、 3或4； n2为0或1； n3为0、 1或2。 3.根据权利要求1或2所述的用途， 其特 征在于， 所述式(I)化 合物中， 若存在， 每一个R1、 R2和R3各自独立 地为氘或氟。 4.根据权利要求1 ‑3任一项所述的用途， 其特 征在于， 所述式(I)化 合物中， n4为1； Rx和Ry各自独立 地为氢、 氘或甲基。 5.根据权利要求1 ‑4任一项所述的用途， 其特 征在于， 所述式(I)化 合物中， M为‑CH2‑或‑CH(CH3)‑。 6.根据权利要求1 ‑5任一项所述的用途， 其特征在于， 所述式(I)化合物为以下化合物 中的至少一个：权　利　要　求　书 1/3 页 2 CN 115429804 A 2优选以下化 合物中的至少一个： 7.根据权利要求1 ‑6任一项所述的用途， 其特 征在于， 所述药物组合物包含预防和/或治疗有效量的式(I)化合物或其异构体、 前药、 代谢产 物、 氘代物、 药学上可接受的盐或共晶；权　利　要　求　书 2/3 页 3 CN 115429804 A 3